Україна вперше отримала рідкісні ліки для дітей з СМА

Про це повідомляється на сайті Міністерства охорони здоров’я України.

Спінальна м’язова атрофія є однією з найрідкісніших генетичних хвороб, яка​ характеризується наростальною м’язовою слабкістю у всьому організмі.

З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка.

Разом з тим СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.

В Україні сьогодні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз “спінальна м’язова атрофія”.

“Сьогодні, без перебільшення, важливий день в історії української медицини. Ми не просто отримали дороговартісні ліки, яких ніколи раніше не було в Україні. Ми отримали найцінніше – можливість зберегти життя дітей, які страждають на рідкісні орфанні захворювання. Ми дякуємо донорам, які подарували для наших дітей цей шанс на життя”, – каже заступниця міністра охорони здоров’я Марія Карчевич.

Що таке Spinraza

Spinraza це препарат, зареєстрований американською компанією Biogen, який вводять за допомогою ін’єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек.

Підтримувальні ін’єкції потрібні протягом усього життя – шість ін’єкцій у перший рік і по три ін’єкції щороку надалі

Ці ліки називають найдорожчою ін’єкцією у світі, оскільки один флакон Spinraza коштує понад 100 тисяч доларів – це близько трьох мільйонів гривень.

Цим препаратом безкоштовно забезпечують своїх громадян Німеччина, Італія, Хорватія, Австрія, Данія, Люксембург, Швейцарія, Франція, Японія, Ізраїль, Туреччина, Швеція, Іспанія, США, Бразилія і Південна Корея. А відтепер буде й Україна.

Які є аналоги

У світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА:

• Zolgensma
• Evrysdi
• Spinraza.

Перший вводиться до дворічного віку і лагодить ген SMN1, зупиняючи хворобу назавжди.

Два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

Фото: Відкриті джерела